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Medicamento Huérfano

20/12/2024@21:56:26

Un equipo de investigación internacional, liderado por el ICMAB y con la participación de la UAB, ha desarrollado una innovadora terapia basada en nanotecnología llamada nanoGLA para tratar la enfermedad de Fabry. Esta nueva solución terapéutica ha mostrado una eficacia notable en estudios preclínicos, destacando su capacidad para mejorar el tratamiento de las manifestaciones neurológicas y sistémicas de la enfermedad. La terapia utiliza nanoliposomas para entregar la enzima GLA de manera efectiva a los órganos afectados, superando limitaciones de tratamientos anteriores. Este avance ha sido reconocido por la Agencia Europea de Medicamentos con la designación de medicamento huérfano.

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