Un equipo de investigación internacional, encabezado por el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (ICMAB) y con la colaboración de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), ha desarrollado una innovadora terapia basada en nanotecnología conocida como nanoGLA, destinada al tratamiento de la enfermedad de Fabry. Este avance terapéutico ha mostrado una notable eficacia en estudios preclínicos y se ha publicado recientemente en la revista Science Advances.
Nueva esperanza para los pacientes
La enfermedad de Fabry es un trastorno genético raro que resulta del déficit de la enzima GLA (alfa-galactosidasa A). Esta deficiencia provoca la acumulación de sustratos grasos, principalmente globotriaosilceramida (Gb3), en las células, lo que puede tener graves consecuencias para varios órganos. La terapia nanoGLA utiliza nanoliposomas dirigidos por péptidos, lo que permite que la enzima GLA encapsulada llegue eficazmente a los órganos más afectados.
Los investigadores han conseguido producir nanoGLA con la calidad y cantidad necesarias para llevar a cabo pruebas preclínicas y avanzar hacia ensayos clínicos. En modelos experimentales con ratones, esta nueva terapia ha demostrado ser más efectiva que las terapias tradicionales que utilizan la enzima sin encapsular, mostrando resultados positivos incluso en el cerebro, un aspecto crítico que las terapias actuales no logran abordar.
Reconocimiento y colaboración internacional
El potencial de nanoGLA ha sido reconocido por la Agencia Europea de Medicamentos, que le otorgó en 2021 la designación de medicamento huérfano, un paso clave para su desarrollo futuro. Este avance es fruto del trabajo conjunto entre diversas instituciones internacionales, incluyendo el CIBER-BBN, el Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la UAB (IBB-UAB), y el Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR), así como empresas como Nanomol Technologies SL y Leanbio SL.
Elisabet González, investigadora del ICMAB y coautora principal del estudio, destacó: «La nueva formulación nanoGLA representa una oportunidad prometedora para los pacientes con enfermedad de Fabry, especialmente para tratar las manifestaciones neurológicas que las terapias actuales no pueden resolver. Nuestro objetivo es desarrollar tratamientos más seguros y efectivos aprovechando el potencial de la nanotecnología.»
Financiamiento para el desarrollo clínico
Los resultados obtenidos en este proyecto europeo Smart4Fabry, financiado por el programa Horizon 2020 de la Unión Europea, han permitido avanzar hacia el desarrollo farmacéutico de nanoGLA en fases clínicas con pacientes humanos. La Comisión Europea también ha proporcionado financiamiento a través de los proyectos EU Phoenix y Nano4Rare para completar las fases preclínicas necesarias antes del inicio del ensayo clínico.
Preguntas sobre la noticia
¿Qué es la enfermedad de Fabry?
La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara de origen genético causada por el déficit de la enzima GLA (alfa-galactosidasa A), lo que provoca la acumulación de sustratos grasos en las células, afectando varios órganos.
¿Qué es la terapia nanoGLA?
La terapia nanoGLA es una nueva solución terapéutica basada en nanotecnología que utiliza nanoliposomas dirigidos por péptidos para entregar la enzima GLA de manera efectiva a los órganos afectados por la enfermedad de Fabry.
¿Cuáles son los beneficios de la terapia nanoGLA en comparación con tratamientos anteriores?
La terapia nanoGLA ha demostrado una eficacia mejorada en estudios preclínicos, mostrando efectividad en los órganos afectados, incluyendo el cerebro, lo cual no lograban las terapias actuales que utilizan la enzima sin encapsular.
¿Cuál es el estado actual del desarrollo de nanoGLA?
Los resultados obtenidos han permitido avanzar hacia las fases clínicas con pacientes humanos, gracias al financiamiento otorgado por la Comisión Europea y otros proyectos relacionados.
¿Quiénes están involucrados en el desarrollo de esta nueva terapia?
El desarrollo de nanoGLA ha sido posible gracias a la colaboración entre investigadores del ICMAB, UAB, CIBER-BBN, Vall d’Hebron Instituto de Investigación y varias instituciones internacionales y empresas.
¿Qué reconocimiento ha recibido nanoGLA?
En 2021, la Agencia Europea de Medicamentos otorgó a nanoGLA la designación de medicamento huérfano, un paso importante para su desarrollo.
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